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重磅推出！美国FDA首次批准间充质干细胞疗法：用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了一种基于供体来源的骨髓间充质干/基质细胞（MSC）疗法Ryoncil（remestemcel-L-rknd），用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。
Ryoncil 是首个获得FDA批准的MSC疗法。这一批准标志着MSC疗法首次进入FDA批准的治疗药物名单，是细胞治疗领域的重要突破，具有划时代的意义。
类固醇难治性急性移植物抗宿主病：严峻挑战 急性移植物抗宿主病（aGVHD)是异基因造血细胞移植后发病和死亡的主要原因。大剂量类固醇药物治疗是aGVHD一线治疗的主要手段，在这种情况下添加其他药物并未改善结果。类固醇难治性aGVHD （SR-aGVHD）预后不佳，大多数患者在几个月后死于器官衰竭或感染。 CBER治疗产品办公室主任Nicole Verdun博士指出：“SR-aGVHD可能对健康产生严重而广泛的后果，包括损害多个器官、降低生活质量和增加患者死亡风险。FDA始终致力于帮助解决患有致残和致命疾病的患者的迫切未满足需求，今天的批准是这一努力的重要一步。” MSC疗法：创新治疗的突破 骨髓来源的MSC具有免疫抑制和免疫调节功能。同种异体耐受、免疫检查点抑制和旁分泌信号传导是MSC对aGVHD发挥作用的相关机制。Ryoncil中的MSC来源于健康成年供体的骨髓，这些细胞在经过精细的处理后被用作治疗SR-aGVHD的“武器”。 FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任Peter Marks博士表示：“今天的批准标志着细胞疗法在治疗危及生命的疾病方面取得了历史性进展，尤其是面对目前治疗选择有限的儿童患者。Ryoncil的获批充分体现了FDA致力于支持开发安全有效，并能显著改善患者生活质量的创新疗法。”
Ryoncil的临床试验与疗效 Ryoncil的安全性和有效性在一项多中心、单臂研究中得到了验证，共有54名患有SR-aGVHD的儿童参与研究： - 患者接受每周两次、连续四周的静脉注射，总计8次。 - 研究显示，16名患者（30%）在治疗28天后完全缓解，22名患者（41%）部分缓解。 Ryoncil的安全性与副作用 Ryoncil在治疗SR-aGVHD方面显示出显著的效果，但在输注Ryoncil过程中应密切监测患者是否出现呼吸困难、低血压、发热、呼吸急促、发绀和缺氧等不良反应。 接受Ryoncil治疗的受试者最常见的不良反应是感染、发烧、出血、水肿、腹痛和高血压。使用Ryoncil治疗后可能会出现过敏和急性输液反应、传染病或病原体传播以及异位组织形成等并发症。 Ryoncil禁用于已知对二甲基亚砜或猪和牛蛋白过敏的患者。患者应在输注前预先使用皮质类固醇和抗组胺药物，并在使用 Ryoncil 治疗期间监测过敏反应 FDA加速审批：为患者带来希望 Ryoncil在FDA的审批过程中，获得了孤儿药、快速通道和优先审评等多项特殊待遇。这些认证反映了该药物的巨大潜力，尤其是在治疗SR-aGVHD这一罕见且治疗选择有限的疾病方面，FDA的加速审批为患者提供了更早的治疗机会。  Ryoncil的研发公司，Mesoblast公司，在此过程中扮演了关键角色。Mesoblast公司致力于开发创新的细胞疗法，以应对多种难治性疾病，Ryoncil的成功审批是其在细胞治疗领域取得的重要里程碑。 细胞及外泌体疗法的未来前景 Ryoncil首获FDA批准为治疗SR-aGVHD和其他免疫相关疾病提供了新的治疗希望，展示了细胞疗法在医学领域的巨大潜力。同时，这也为全球细胞治疗尤其是MSC治疗药物的开发提供了积极的信号。 干细胞外泌体为干细胞的迭代产品，其较干细胞有更多的应用优势，如免疫原性低安全性更好，可以穿透各种质膜因此效能更好，而且更易质控和存储。相信MSC被FDA的首次获批也将会极大地推动干细胞外泌体产品的开发及转化应用。 随着科研的不断进展，越来越多的细胞疗法有望为全球患者带来福音，改变传统治疗手段的格局。让我们共同期待细胞疗法的未来，见证更多创新治疗为生命健康带来新的可能。 参考文献 1. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host?utm_medium=email&utm_source=govdelivery 2. 图片来源： (1) https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host (2) https://www.ryoncil.com/ (3) https://www.fda.gov/ (4) https://www.mesoblast.com/ |
